МОСКВА, 21 июля. /ТАСС/. Молекулярные биологи из США и Франции разработали и проверили на мышах прототип генной терапии, которая подавляет развитие альтернирующей гемиплегии, одной из редких форм детского церебрального паралича (ДЦП), связанной с появлением мутаций в гене ATP1A3. Об этом сообщила пресс-служба .
"Мы разработали платформу, которая позволяет параллельным образом корректировать большее число мутаций. До этих опытов у нас не было даже отдаленного представления о том, сможем ли мы подавить развитие альтернирующей гемиплегии уже после рождения ребенка. Теперь мы можем с уверенностью сказать, что мы сможем это сделать", - пояснил научный сотрудник Института Брода (США) Александр Соуза, чьи слова приводит пресс-служба организации.
Как отмечают ученые, альтернирующая гемиплегия в 70% случаев развивается в результате появления мутаций в гене ATP1A3, отвечающем за поддержание баланса ионов натрия и калия в нервных клетках. Ученые предположили, что исправление этих мутаций может вернуть в норму работу нейронов и защитить пациентов от развития частичного паралича, эпилепсии и прочих характерных нарушений в работе центральной нервной системы.
Разработка подобной терапии осложнялась в прошлом тем, что у носителей альтернирующей гемиплегии встречается как минимум пять различных "точечных" мутаций в гене ATP1A3, каждая из которых требует разной стратегии корректировки
Ученые создали такую вариацию "корректора" ДНК, которая одновременно распознает и исправляет все пять часто встречающихся мутаций в гене ATP1A3. Проверив работу данного прототипа генной терапии на культурах клеток, исследователи "упаковали" его в ретровирус AAV9 и ввели его частицы в мозг детенышей мышей, страдавших от альтернирующей гемиплегии.
Последующие наблюдения показали, что генная терапия примерно вдвое продлила жизнь мышам с разными вариациями мутаций в гене ATP1A3, а также в значительной степени подавила или полностью ликвидировала приступы паралича, эпилепсии и прочих проявлений альтернирующей гемиплегии. Биологи надеются, что разработанная ими терапия будет действовать схожим образом на детей с данной болезнью. Ученые планируют проверить это в ближайшее время с участием добровольцев.
О болезни
Альтернирующая гемиплегия представляет одну из редких вариаций ДЦП, у носителей которой периодически возникают длительные приступы, в ходе которых отнимается или правая, или левая сторона тела. Признаки развития альтернирующей гемиплегии обычно выявляются у носителей этой болезни в первые полтора года жизни, причем данное заболевание в половине случаев также сопровождается эпилепсией.
Комментарии