МОСКВА, 22 июля. /ТАСС/. Российские ученые разработали прототип препарата от спинальной мышечной атрофии, в ходе исследования на животных он показал высокую эффективность и меньшее по сравнению с западными аналогами негативное воздействие на сердце и печень. Получить регистрационное удостоверение на новый препарат ученые рассчитывают в 2029-2030 годах, сообщил член-корреспондент РАН профессор генеральный директор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России Всеволод Белоусов.
"Нашей задачей было создание препарата, который, во-первых, на территории России обладает патентной частотой, во-вторых, обладает не меньшей, а желательно большей эффективностью в отношении тех клеток, которые он должен, соответственно, таргетировать, и главное, чтобы у него отсутствовали те побочные эффекты, которые присущи вот тому препарату сравнения, который мы используем. Вот и нам удалось сделать такой, назовем это прототип препарата, потому что ему еще предстоит пройти множество регламентных испытаний", - сказал он на пресс-конференции "Передовые отечественные разработки для лечения болезней мозга".
По его словам, ученые провели испытания на животных со спинальной мышечной атрофией - такие животные умирают на 20-й день после рождения. После однократной инъекции мыши живут уже почти год и хорошо себя чувствуют, что говорит об эффективности препарата. Также терапевтический вирус прототипа препарата значительно меньше таргетирует печень и сердце, в отличие от западных препаратов.
Белоусов отметил, что правительство выделило финансирование на проведение доклинических регламентных и клинических исследований препарата
Комментарии