Поставки препарата от миодистрофии Дюшенна за пределы США приостановят

Компания Roche временно приостановит поставки за пределы США препарата генозаместительной терапии «Элевидис», предназначенного для лечения миодистрофии Дюшенна. Об этом со ссылкой на производителя сообщает Bloomberg.

Данный препарат однократного введения разработан глобальной биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics и является одним из самых дорогих лекарств в мире. По состоянию на февраль текущего года его стоимость составляла 3,2 миллиона долларов. В России терапия данным препаратом началась около года назад, его закупкой занялся российский фонд «Круг добра».

Однако несколькими днями ранее стало известно, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ограничило применение препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Причиной стали сомнения в его безопасности, так как сразу три пациента, получавшие генную терапию компании, скончались.

Два таких случая зафиксировали в марте и июне 2025-го: это были пациенты, которым ввели «Элевидис» на третьей фазе исследований. Третий факт произошел совсем недавно — скончался пациент, участвовавший в первой фазе клинических испытаний. Причиной стала острая печеночная недостаточность, возникновению которой мог способствовать препарат.

Вслед за тем, как требование об ограничении использования согласилась исполнить компания Sarepta, об аналогичных мерах заявили и в Roche — компании, задействованной в экспорте лекарства за пределы США

При этом поставки, по данным Fierce Pharma, будут остановлены в страны, где применение препарата основывается на одобрении FDA, а это в основном страны Персидского залива. В другие страны препарат продолжат поставлять после согласования с местными регуляторами.

Ранее стало известно, что в России задумались о производстве лекарств для лечения редких заболеваний на базе специальных аптек. Планировалось, что аптека, которая станет выпускать сразу три орфанных препарата, начнет работать в 2025 году на базе Инновационного научно-технологического центра «Сириус».