Российские ученые разработали метод лечения наследственных болезней

Исследователи из Университета науки и технологий «Сириус» представили технологию, которая может стать прорывом в генной терапии наследственных заболеваний. Работа опубликована в журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).

Главная проблема терапии с помощью аденоассоциированных вирусов (AAV) заключается в том, что они могут переносить лишь гены длиной до пяти тысяч нуклеотидов. Многие же болезни связаны с мутациями в куда более крупных генах. Российские ученые предложили решение: разбивать такие гены на части и «собирать» их обратно уже внутри клетки с помощью особых белков — интеинов.

В качестве модели они использовали зеленый флуоресцентный белок (GFP). Оптимизировав условия работы интеинов, исследователи смогли добиться того, что полноценный белок восстанавливался в 80 процентах клеток. Это значит, что в будущем можно будет создавать лекарства для наследственных болезней, которые до сих пор считались неизлечимыми из-за слишком больших размеров генов.

По словам авторов, технология уже показала эффективность не только в клетках печени, но и в клетках сетчатки глаза, что открывает перспективы для терапии наследственных ретинопатий, приводящих к слепоте. В дальнейшем тот же подход может быть применен к мышечной дистрофии Дюшенна и другим тяжелым генетическим патологиям.

Ранее ученые показали, что большие дозы витамина С способны замедлять рост раковых клеток.