МОСКВА, 11 сентября. /ТАСС/. Биологи из США создали узкоспециализированную версию "нобелевского" геномного редактора CRISPR/Cas9, адаптированную для работы в клетках гладких мышц кровеносных сосудов. Результаты доклинических испытаний основанной на его базе терапии от одной из фатальных болезней сосудов были представлены в статье в научном журнале .
"Для безошибочной корректировки мутации, связанной с развитием синдрома мультисистемной дисфункции гладкой мускулатуры, мы перебрали десятки вариантов геномного редактора для создания его версии, которая значительно реже вносит случайные "опечатки" в ДНК клеток, чем оригинальные версии редактора CRISPR/Cas9. Прототип терапии на базе этого редактора значительным образом продлил жизнь мышам с аналогом данной болезни", - пишут ученые.
Открытие было совершено группой молекулярных биологов и медицинских генетиков под руководством доцента Гарвардской медицинской школы (США) Бенджамина Кляйнстивера при разработке безопасных методов лечения синдрома мультисистемной дисфункции гладкой мускулатуры. Он представляет собой фатальное заболевание сосудов, которое развивается в результате появления точечной мутации в гене ACTA2.
У ее носителей развивается большое число нарушений в структуре сосудов и сердца, в результате чего ко второму десятку лет жизни у большинства из них возникают тяжелые повреждения аорты, инсульты, аневризмы и прочие опасные для жизни сбои в работе системы кровообращения. Лечения заболевания пока не существует, однако ученые активно работают над созданием генных терапий, способных исправлять связанные с ней мутации в гене ACTA2.
В частности, недавно биологи создали несколько прототипов генной терапии на базе геномного редактора CRISPR/Cas9
Для проверки его работы ученые вырастили мышей с аналогом синдрома мультисистемной дисфункции гладкой мускулатуры. Новая версия CRISPR/Cas9 корректно исправила мутацию в 5-45% клеток гладких мышц в разных органах тела грызунов, благодаря этому свыше 60% мышей прожило больше полугода. В противоположность этому, все особи из контрольной группы умерли за первые два месяца наблюдений от сбоев в работе сердца и сосудов. Это говорит о высокой перспективности дальнейшей разработки генной терапии, подытожили ученые.
Комментарии