МОСКВА, 14 августа. /ТАСС/. Международный коллектив генетиков разработал прототип генной терапии от прогрессирующей врожденной глухоты, связанной с появлением мутаций в гене P2RX2, и успешно испытали ее на мышах с подобным повреждением генома. Терапия вернула слух и баланс тела этим грызунам, сообщила пресс-служба американской Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (MEE).
"Мы разработали генную терапию, чье однократное ведение в организм мышей вернуло слух грызунам и способность поддерживать баланс их тела, а также при этом она защитила животных от дальнейшей потери слуха в результате воздействия громкого шума. Вкупе с нашими недавними успехами в лечении врожденной детской глухоты мы уверены в том, что эта генная терапия станет основой для лечения глухоты, связанной с мутацией DFNA41 в гене P2RX2", - заявил научный сотрудник MEE Чэнь Чжэнъи, чьи слова приводит пресс-служба больницы.
Генетики уже несколько лет разрабатывают различные вариации генной терапии, нацеленной на лечение и предотвращение развития врожденной глухоты. Год назад его научная команда успешно вернула слух детям с мутацией DFNB9 в гене OTOF, которая вызывает одну из распространенных форм врожденной глухоты. Для этого ученые создали экспериментальный препарат на базе двух модифицированных аденоассоциированных вирусов (AAV), способных "вставлять" в геном клеток внутреннего уха очень большие участки ДНК.
Недавно ученые создали еще одну генную терапию, нацеленную на исправление мутации в гене P2RX2, кодирующем один из рецепторов волосковых клеток уха
Для предотвращения этого сценария генетики создали генную терапию на базе "нобелевского" геномного редактора CRISPR/Cas9, которая точечно повреждает мутантную копию гена P2RX2, что заставляет клетки внутреннего уха использовать только исправную вторую копию этого участка ДНК. Для проверки работы этой терапии генетики вырастили мышей с точечной мутацией в гене P2RX2, дождались развития у них проблем со слухом и балансом, после чего ввели вирус в их внутреннее ухо.
Последующие наблюдения показали, что однократного введения генной терапии было достаточно для остановки развития глухоты и нормализации слуха и баланса мышей, а также для их защиты их ушей от действия очень громких звуков. Схожим образом, как надеются исследователи, их терапия подействует на взрослых носителей данной формы глухоты, большое число которых проживает на территории провинции Сычуань в Китае.
О врожденной глухоте
По текущим оценкам ВОЗ, свыше 460 млн людей на Земле страдает от глухоты и других форм серьезных нарушений в работе слуха. Значительная часть случаев потери способности слышать окружающий мир связана с инфекционными болезнями и травмами, однако многие пациенты теряют слух или не имеют его с рождения из-за наличия определенных мутаций в генах TMC1, P2X2, NOX3, OTOF и примерно в ста других участках ДНК.
Комментарии