Генотерапия впервые помогла
восстановить слух людям с врожденной глухотой — и эффект оказался
почти мгновенным. Как
В исследовании участвовали 10 человек в возрасте от 1 до 24 лет, у всех была редкая генетическая мутация в гене OTOF, нарушающая выработку белка, отвечающего за передачу звукового сигнала от уха к мозгу. Ученые использовали модифицированный вирус, чтобы доставить работающую копию гена прямо во внутреннее ухо.
Лучше всего терапия сработала у детей: одна семилетняя девочка полностью восстановила слух и уже через четыре месяца начала свободно разговаривать. Однако и взрослые показали устойчивое улучшение. Побочные эффекты были минимальны, серьезных осложнений не зафиксировано. Следующая цель ученых — лечение нарушений слуха, связанных с другими генами, такими как GJB2 и TMC1.
Ранее ученые
Комментарии